今年8月26號和29號，我們欄目持續(xù)關(guān)注了泗陽縣18個(gè)月寶寶多多患罕見病脊髓性肌萎縮的消息，這種病也是嬰幼兒最常見的致死性疾病之一，嚴(yán)重者甚至無法存活到兩歲，在當(dāng)時(shí)治療藥物還沒有正式上市。11月27號，多多在蘇大附兒院接受“諾西那生鈉”鞘內(nèi)注射治療，他也成為江蘇省首例接受該藥治療的患兒。

　　11月30日上午，記者來到泗陽縣史集街道包杰的家中，他們剛從蘇州接受“諾西那生鈉”鞘內(nèi)注射治療回到宿遷，治療后多多需要注意休息，預(yù)防感冒。

　　包先生的孩子名叫包瑞哲，小名多多。在今年2月份發(fā)現(xiàn)孩子出現(xiàn)肌肉萎縮、發(fā)育倒退的情況，輾轉(zhuǎn)求醫(yī)，最終通過基因檢測，7月份確診為脊髓性肌萎縮。今年2月，諾西那生鈉注射液正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于治療脊髓性肌萎縮癥，并成為中國首個(gè)治療脊髓性肌萎縮癥的藥物。

　　面對可愛的孩子，家人不忍心也不愿意放棄孩子。拿出家中的積蓄外，親朋好友借了不少，愛心人士也捐獻(xiàn)了一部分，湊齊了首針的費(fèi)用。

　　11月27號，多多接受了諾西那生鈉鞘內(nèi)注射，據(jù)了解，這也是江蘇省首例接受該藥治療的患兒。術(shù)后多多呼吸平穩(wěn)，無不良反應(yīng)，病情平穩(wěn)，第二天出院。

　　據(jù)統(tǒng)計(jì)，全國脊髓性肌萎縮病人約有5萬人，江蘇為81人。多多注射首針后，在兩個(gè)月內(nèi)還要注射三針，以后每4個(gè)月打一針。包先生表示，多多已經(jīng)加入了中國初級衛(wèi)生保健基金會對于脊髓性肌萎縮癥患者的援助項(xiàng)目，目前打的首針近70萬元完全自付，另外三針由該項(xiàng)目免費(fèi)援助。此外在維持劑量治療過程中，患者自付1針治療后，免費(fèi)援助1針。

　　目前，多多的個(gè)人低保申請已經(jīng)通過，每月獲得520元的生活補(bǔ)助，并且在大病醫(yī)療方面可以享受二次報(bào)銷。盡管如此，“天價(jià)”藥品對于包杰一家來說實(shí)在困難了。

　　據(jù)了解，諾西那生鈉上市后，可以給予患兒新的救治方案，改善運(yùn)動癥狀，延長患者生命。我們也期待政策調(diào)整，把這種藥物加入醫(yī)保目錄，減輕家庭經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。