12月初，國家醫(yī)保局公布了2021年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整結(jié)果，共計74種藥品新增進入目錄，其中有一款罕見病藥物諾西那生鈉注射液，從上市時的近70萬元一針，經(jīng)談判只需3.3萬元一針，并且可以進行醫(yī)保報銷，讓患兒家屬們看到了希望。在宿遷，患有罕見病脊髓性肌萎縮癥的樂樂就是獲益人之一。

　　在2019年8月底，我們關(guān)注了一名18個月大的寶寶樂樂（化名），患有罕見病脊髓性肌萎縮癥的新聞。當(dāng)時國內(nèi)一款藥物獲批還未上市，但是70萬元一針、四個月一針，還需要終身服用，如此的天價藥讓許多家庭望而卻步。樂樂的父母卻把這當(dāng)成了救命稻草，只要能救孩子，傾盡一切都要嘗試。當(dāng)年11月27號，樂樂在蘇大附兒院接受“諾西那生鈉”鞘內(nèi)注射治療，他成為江蘇省首例接受該藥治療的患兒。如今兩年時間過去，這款藥物在國家醫(yī)保局的努力下降幅高達95%。

　　“我們當(dāng)時心里覺得孩子以后終于可以持續(xù)用上藥了，我們自己的想法就是這樣，孩子有救了。”孩子父親包先生說。

　　樂樂的爸爸包先生回憶，當(dāng)時看到醫(yī)保局的談判現(xiàn)場，不僅心情激動，更多的是感激。

　　“我們也感受到醫(yī)保談判張?zhí)庨L在談判視頻里所講的，國家不會放棄每一個小群體，我們聽到我們也能深刻感受到，習(xí)總書記提到的人民生命至上的理念，我們也為有這樣強大的祖國感到自豪?！焙⒆痈赣H包先生說。

　　包先生告訴記者，為了孩子，他們已經(jīng)堅持用藥九針，自費近195萬元。這樣的巨款，對于一個普通家庭來說，日子過得非常艱難，他們一直咬牙堅持，也一直堅信這種藥會納入醫(yī)保政策。終于，今年的七月份，脊髓性肌萎縮癥被納入江蘇省第一批罕見病用藥保障對象，報銷后一年自費七到八萬元。今年12月份，國家醫(yī)保局又將諾西那生鈉注射液納入國家醫(yī)保藥品目錄，明年1月1號起一針只需3.3萬元。

　　“我們宿遷醫(yī)保局去年年底推出的“宿民保”商業(yè)保險政策，給我們報銷了將近16.2萬元，宿豫區(qū)民政這邊通過京東大病救助基金也給予了孩子很大的幫助，高新區(qū)的高善救助基金，還有之前通過市電視臺采訪報道，宿遷各地群眾也給我們很大的幫助，在一定程度上也緩解了我們的經(jīng)濟壓力。”孩子父親包先生說。

　　因為持續(xù)用藥，現(xiàn)在樂樂除了無法站立外，其他方面都和同齡的孩子一樣。樂樂頭腦靈活，對周圍的新鮮事物非常感興趣。但是由于前期患病時缺少與外界的交流，現(xiàn)在快4歲了性格還有些內(nèi)向。

　　“我們也跟孩子講，讓他正視自己的疾病，以后只要持續(xù)的治療，也可以去上學(xué)，也可以跟其他小朋友一起跑一起玩。（這種?。┐_診的時間非常漫長，很多孩子受了很多的苦，所以他也希望他以后能夠成為醫(yī)生，讓更多的孩子可以少受疾病的痛苦?！焙⒆痈赣H包先生說。

　　宿遷約有20位脊髓性肌萎縮患者，而目前僅有兩位孩子進行了用藥。我們相信，通過各方努力，“讓老百姓病有所醫(yī)，”最終會落到實處，最大范圍惠及更多百姓。